برگزاری کنفرانس تکنولوژی ویرایش ژنوم در مدل سازی و ویرایش جهش ها در بیماری های نقص ایمنی اولیه

گالری عکس

به گزارش روابط عمومی مرکز تحقیقات ایمونولوژی، آسم و آلرژی پنجمین کنفرانس ادورای این مرکز با عنوان ویرایش ژنوم در مدل سازی و ویرایش جهش ها در بیماری های نقص ایمنی اولیه در روز چهارشنبه 4 مهر سال جاری با حضور پژوهشگران در سالن دکتر فرهودی این مرکز برگزار شد.

سخنران این دوره دکتر عارفه جعفریان، عضو هیئت علمی مرکز تحقیقات ایمونولوژی ، آسم و آلرژی بود که در ابتدا توضیحاتی را در خصوص نقایص ایمنی اولیه، درمان های رایج و موارد کاندید ژن درمانی را ارائه کرد، سپس در ادامه مبحث ژن درمانی با استفاده از وکتورهای ویروسی را به طور کامل شرح داده و به مطالعات بالینی خاتمه یافته و مطالعات در حال انجام اشاره کرد، وی مراکز فعال بین المللی در این زمینه را معرفی کرد و از ورود محصولات ژن درمانی به بازار برای بیماری های مختلف به خصوص ADA-SCID خبر داد.

دکتر جعفریان در ادامه مبحث جدید ویرایش ژنی را به طور کامل بیان کرده و مزایا و معایب انواع این روش ها را  نیز توضیح داد. ایشان آزمایشهای پیش بالینی و کارآزمایی های بالینی خاتمه یافته با استفاده از روش های ویرایش ژنی توسط انواع اندونوکلئازها مانند ZFNs، TALEN و سیستم CRISPR/Cas9 را در زمینه انواع نقایص ایمنی اولیه مانند: ADA-SCID، SCID-XL، CGD-P47 و CGD-XL شرح داد.

در ادامه عضو هیئت علمی مرکز تحقیقات ایمونولوژی، آسم و آلرژی به انواع سلول های بنیادی و سهم آنها در مطالعات ژن درمانی و ویرایش ژنی اشاره کرد و مدل سازی بیماریها با استفاده از سلول های iPSCs را مهم و ضروری دانست و گفت: هم اکنون مدل سازی بیماریها در سطح سلولی و در سطح حیوانی با استفاده از این سلول ها انجام می شود و کمک شایانی به مطالعه روند بروز بیماریها، مطالعات ژن درمانی و همچنین ویرایش ژنی در فاز آزمایشگاهی و پیش بالینی می کند.

در پایان ایشان مرکز تحقیقات ایمونولوژی، آسم و آلرژی را نخستین مرکز فعال در زمینه انجام مطالعات اولیه ژن درمانی و آزمایش های پیش بالینی برای نقایص ایمنی اولیه برشمرد و گفت: با توجه به اینکه تنها تعداد محدودی از بیماران با تشخیص قطعی نقص ایمنی اولیه می توانند دهنده HLA سازگار داشته باشند و تحت پیوند مغزاستخوان قرار گیرند، اما بیش از نیمی از این بیماران بدون دهنده سازگار بوده و لذا روش های ژن درمانی برای درمان این بیماران اهمیت بسزائی دارد.
دکتر جعفریان ابراز امیدواری کرد که با خاتمه فاز آزمایشگاهی طرح های مصوب ژن درمانی در مرکز تحقیقات ایمونولوژی، آسم و آلرژی، این مرکز بتواند گامی موثر برای مطالعات اولیه ژن درمانی و ویرایش ژنی برای نقایص ایمنی اولیه در کشور برداشته و در سال های آتی به درمان این بیماران نیازمند کمک کند.